بعقار جديد.. شركة فرنسية تقضي على مرض نادر وتمحو أسطورة "الرجل الصخرة"

صرّحت شركة الدواء الفرنسية "إيبسن" أن الخبراء في وكالة الأدوية الأمريكية (FDA) صوتوا لصالح استخدام عقار "بالوفاروتين" الذي يعد علاجاً فعالاً لمرض عظمي نادر يدعى متلازمة "الرجل الصخرة"، حيث يتسبب بالحدّ بشكل كبير من القدرة على الحركة وتصلب الأعصاب.

وبحسب موقع (ipsen) الأمريكي، فإنه في حال إقرار الدواء الجديد واعتماده في 16 من آب القادم، فسيكون العلاج الأول من نوعه في الولايات المتحدة وسيتمكن الأشخاص الذين يعانون من هذا المرض العظمي النادر من التماثل للشفاء بعد أن يئسوا من إيجاد علاج له.

وبيّن الموقع الطبي أن نسبة المصابين في العالم تقدر بنحو 2 بالمليون وهي نسبة ضئيلة للغاية حيث يصاب الشخص بنمو عظمي مستمر في الأنسجة الرخوة كالعضلات والأوتار والأربطة الامر الذي يعيق الحركة ووظائف الجسم بشكل كبير.

ووصف نائب الرئيس التنفيذي في شركة إيبسن (هوارد ماير) الدواء الجديد بأنه سيغير مسار حياة المرضى تماماً، ولا سيما بعد قرار اللجنة الاستشارية التي صوّت 10 من أعضائها الـ14 لصالح الدواء ما يشكل دليلاً على أن "بالوفاروتين" علاج فعال.

ولفت الموقع إلى أن المرض النادر يسبب نمواً سريعاً للعظام ويؤثر على حياة نحو 400 شخص في الولايات المتحدة و900 آخرين حول العالم، حيث يفقد معظم المصابين القدرة على تناول الطعام والشراب أو حتى دخول الحمام بمفردهم، كما يصبحون بحلول سنّ 30 بحاجة ماسة لكرسي متحرك ورعاية كاملة.

وأشار إلى أن العلاج السابق كان يستخدم كمثبط للمرض فقط، ويبلغ متوسط عمر المصابين 56 عاماً، موضحاً أن سبب الوفاة المبكرة هو تكون العظام حول القفص الصدري ما يؤدي إلى مشاكل في التنفس وفشل القلب والجهاز التنفسي، لذا فإن العقار الجديد يخفض من تكون العظام غير الطبيعي ويحافظ على سلامة المريض.